Et stort skridt i behandling med stamceller

To nye studier viser, at behandlingen er sikker og stamcellerne overlever. Nogle personer med parkinson fik det bedre, andre oplevede ikke forværring, men større studier med kontrolgrupper er nødvendige.

De videnskabelige studier var designet til, at teste om behandlingen med stamceller er sikker og derfor blev i første omgang kun få patienter behandlet.

Nogle fik det bedre, andre oplevede ikke forværring i testperioden på 18 måneder, hvilket man ellers vil forvente, da Parkinsons sygdom er kendetegnet ved en fremadskridende forværring af langsomhed, stivhed og hvilerysten pga. tab af dopamin-nerveceller.

Formålet med behandling med stamceller er at erstatte tabet af dopamin-nerveceller.

Stamceller fra fostervæv

I det ene af de to nye studier anvendte forskerne, i et amerikansk/canadisk projekt, stamceller fra doneret human fostervæv (hESC). Stamcellerne blev i laboratoriet præget til at blive dopamin-nerveceller og nedfrosset til senere brug.

I forbindelse med den kirurgiske behandling blev cellerne optøet og transplanteret til en dybtliggende kerne i begge sider af hjernen (putamen), hvor dopamin-nervefibre er gået tabt ved Parkinsons sygdom. Fem personer med parkinson modtog 0,9 mill. celler og syv personer modtog 2,7 mill. celler i håb om, at et tilstrækkeligt antal celler ville overleve. Den raske hjerne indeholder ca. 300.000 dopamin-nerveceller. Patienterne modtog immun-dæmpende behandling det første år for at hindre afstødning af de transplanterede celler. Patienterne oplevede ingen bivirkninger relateret til de transplanterede celler.

Skanning af hjernen, foretaget efter en 18-måneders observationsperiode, viste en stigning i dopamin- produktionen, hvilket tyder på, at nogle transplanterede celler overlevede.

Patienter, som fik det lave antal celler, oplevede i gennemsnit en forbedring på 9-point på en meget anvendt skala for motoriske symptomer (MDS-UPDRS III) i off-tilstand dvs. uden medicin. Patienter, som fik det høje antal celler, oplevede i gennemsnit en forbedring på 23-point (49 %) på den samme skala i off-tilstand. Der blev ikke rapporteret bivirkninger i form af ufrivillige bevægelser relateret til transplantationen, hvilket man så i de første studier med væv fra aborterede fostre tilbage i 1980erne og i 1990erne.

Agnete Kirkeby, dansk stamcelle-forsker påpeger, at undersøgelsen ikke er blindet for hverken patient eller forsker, og resultatet kan derfor være påvirket af en placebo-effekt.

Der er behov for større studier med flere patienter, som fordeles tilfældigt mellem en kontrolgruppe og en gruppe, som modtager aktiv behandling. Både patienter og forsker skal være blindet i forhold til den givne behandling.

Stamceller fra rask voksen donor

I det andet studie fra Japan anvendte forskerne en stamcelle-linje udviklet fra celler fra en rask voksen donor (hiPSC). I laboratoriet blev stamcellerne præget til at blive dopamin-producerende og efterfølgende transplanteret til en dybtliggende kerne i hjernen (putamen), hvor dopamin-nervefibre er gået tabt ved Parkinsons sygdom.

Syv parkinsonpatienter modtog dopamin-stamceller i begge sider af hjernen og der blev ikke rapporteret alvorlige bivirkninger. Skanning af hjernen viste en stigning i dopamin-produktionen størst i gruppen, som fik den højeste dosis. Seks patienter oplevede i gennemsnit en forbedring på 9-point (20,4 %) på en meget anvendt skala for motoriske symptomer (MDS-UPDRS III) i off-tilstand dvs. uden medicin.

Flere studier med stamceller til behandling af Parkinsons sygdom er på vej bl.a. et svensk-dansk-engelsk studie med deltagelse af den danske forsker Agnete Kirkeby.

Du kan læse mere om behandling med stamceller via flg. links:

https://parkinson.dk/wp-content/uploads/2023/08/Nyt-om-parkinsonforskning-nr.-1-foraar-2020-Stamceller.pdf

https://parkinson.dk/wp-content/uploads/2021/09/Nyt-om-Parkinsonforskning-nr-6.-september-2021.pdf

https://parkinson.dk/nyheder/webinar-om-stamceller/